Прорыв в терапии диабета 1 типа: VX-880 (zimislecel) от Vertex Pharmaceuticals

Лабораторно выращенные островкоподобные клеточные сфероиды из стволовых клеток — основа клеточной терапии диабета 1 типа.

Прорыв в терапии диабета 1 типа: VX-880 (zimislecel) от Vertex Pharmaceuticals

Однократная инфузия лабораторно выращенных островковых клеток поджелудочной железы позволила пациентам с тяжёлым сахарным диабетом 1 типа производить собственный инсулин. Исследование фазы 1/2, опубликованное в июне 2025 года в New England Journal of Medicine, показало, что через год 10 из 12 участников полностью отказались от инъекций инсулина. 

Детали терапии и механизма

VX-880 — это инфузия плюрипотентных стволовых клеток, дифференцированных в функциональные бета-клетки, вводимых в воротную вену печени. Клетки оседают там и регулируют глюкозу, выделяя инсулин; пациенты получают иммуносупрессоры для предотвращения отторжения. Участники имели стаж диабета >5 лет и частые гипогликемии; HbA1c нормализовался (<7%), подтверждено C-пептидом. 

Ключевые результаты исследования

- 10/12 пациентов на полной дозе достигли инсулиновой независимости через год.

- Все участники улучшили гликемический контроль без серьёзных осложнений.

- Двое снизили дозу инсулина на 70%. 

 PDF

https://www.surgery.pitt.edu/sites/default/files/Reichman%20VX-880%20NEJM%202025.pdf

https://www.sciencenews.org/article/type-1-diabetes-cell-therapy-insulin

Рабочие ссылки по VX-880 (Vertex, T1D фаза 1/2)

- **PDF NEJM (полный текст, июнь 2025)**: https://www.surgery.pitt.edu/sites/default/files/Reichman%20VX-880%20NEJM%202025.pdf 

- **PubMed абстракт**: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40544428/ 

- **Science News (paywall, июнь 2025)**: https://www.sciencenews.org/article/type-1-diabetes-cell-therapy-insulin 

- **ClinicalTrials.gov (NCT04786262, спонсор Vertex)**: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04786262 

Кратко по каждой из этих ссылок

Все подтверждают: Vertex VX-880 (zimislecel), 10/12 пациентов без инсулина через год, инфузия в печень, иммуносупрессоры. Используйте первые две для поста — открыты глобально

Ссылки на источники (первые две могут не работать),

- Основная публикация NEJM: 

Редакция блога временно убрала эту ссылку так как нет бесплатного свободного доступа для чтения

- Пресс-релиз Vertex:

Действующая ссылка

https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-presents-positive-data-zimislecel-type-1-diabetes

Неактивная ссылка ниже на их пресс-релиз по всей видимости ушла в архив или по какой-то причине недоступна, редакция блога сделала её неактивной

https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-positive-results-phase-12-study-vx-880-type-1

- Клинические испытания (NCT04786262): https://ichgcp.net/ru/clinical-trials-registry/NCT04786262 

Дополнительная ссылка по публикации 

https://www.hcplive.com/view/zimislecel-enables-insulin-independence-in-10-participants-with-type-1-diabetes

Статус и перспективы

Испытания продолжаются до 2028 года (фаза 3); подача на одобрение FDA запланирована на 2026 год. Терапия пока для пациентов с высоким риском; изучается минимизация иммуносупрессии. Vertex расширяет когорту до 50 человек. 

Контекст 

[1] [PDF] Stem Cell–Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes https://www.surgery.pitt.edu/sites/default/files/Reichman%20VX-880%20NEJM%202025.pdf

[2] Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 ... https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40544428/

[3] A new diabetes treatment could free people from insulin injections https://www.sciencenews.org/article/type-1-diabetes-cell-therapy-insulin

[4] An Efficacy, Safety, and Tolerability Study of VX-880 in Participants ... https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06832410