Ученые из Техасского университета в Остине совершили крупный прорыв в технологии редактирования генов, разработав новый метод с использованием бактериальных ретронов, который может одновременно исправлять множественные вызывающие заболевания мутации с беспрецедентной эффективностью. Исследование, опубликованное сегодня в Nature Biotechnology, представляет собой значительный прогресс в лечении сложных генетических расстройств, которые исторически оказывались трудными для решения с помощью существующих методов терапии.
Значительные улучшения эффективности демонстрируют клинические перспективы
Новый подход на основе ретронов достигает впечатляющей эффективности вставки в 30% в клетках млекопитающих, что является значительным улучшением по сравнению с предыдущими методами на основе ретронов, которые достигали лишь 1,5% успешных результатов. Этот прорывной уровень эффективности приближает технологию к терапевтической жизнеспособности для лечения генетических заболеваний, таких как муковисцидоз, гемофилия и болезнь Тея-Сакса.
«Многие из существующих методов редактирования генов ограничены одной или двумя мутациями, что оставляет многих людей без помощи», — сказал Джесси Баффингтон, аспирант Техасского университета в Остине и соавтор исследования. «Моя надежда и то, что меня движет, — это разработать технологию редактирования генов, которая будет гораздо более инклюзивной для людей, у которых могут быть более уникальные мутации, вызывающие заболевания».
Исследовательская группа под руководством Ильи Финкельштейна, профессора молекулярных биологических наук в Техасском университете в Остине, успешно продемонстрировала эффективность метода, исправив мутации, вызывающие сколиоз, в эмбрионах рыбок данио. Это первый случай, когда исследователи исправили мутации, вызывающие заболевания, у позвоночных с использованием ретронов, что вселяет надежды на применение в терапии человека.
Устранение пробелов в лечении муковисцидоза
Команда теперь применяет свой прорыв для разработки методов лечения муковисцидоза, получив финансирование от организации Emily's Entourage — некоммерческой организации, направленной на развитие терапий для пациентов с МВ, которые не могут получить пользу от существующих методов лечения. Финансирование специально направлено на разработку ретронных редакторов для замены дефектных сегментов гена CFTR, что потенциально может помочь 10% пациентов с МВ, которые не реагируют на современные терапии, нацеленные на конкретные мутации.
«Мы хотим демократизировать генную терапию, создавая готовые инструменты, которые могут вылечить большую группу пациентов за один раз», — объяснил Финкельштейн. «Это должно сделать разработку более финансово жизнеспособной и гораздо более простой с нормативной точки зрения, потому что вам нужно только одно одобрение FDA».
В отличие от традиционных подходов к редактированию генов, которые нацелены на конкретные мутации, метод на основе ретронов может заменять целые участки дефектной ДНК здоровыми последовательностями. Эта возможность устраняет критическое ограничение в лечении таких заболеваний, как муковисцидоз, который включает более 1000 различных мутаций. Способность технологии одновременно исправлять множественные мутации может значительно расширить варианты лечения для пациентов с редкими генетическими вариациями, которые в настоящее время остаются без терапевтических альтернатив.
Комментариев нет:
Отправить комментарий