Компания Precision BioSciences объявила сегодня о публикации рецензируемого исследования в престижном журнале Nucleic Acids Research, демонстрируя выдающиеся результаты своего запатентованного платформы генного редактирования ARCUS. В исследовании показано, что нуклеазы ARCUS способны обеспечивать уровень интеграции трансгена выше 85% в Т-лимфоцитах и до 40% в неделящихся первичных гепатоцитах человека, что представляет собой значительный прогресс в эффективности генного редактирования.Исследование под названием «Высокоэффективная гомология- направленная вставка в геном с использованием инженерного эндонуклеазы ARCUS» раскрывает, как уникальная способность платформы создавать 3'-нависающие концы в местах разрыва ДНК способствует высокоэффективной вставке генов через механизмы репарации, направленной по гомологии, как в делящихся, так и в неделящихся клетках.
Технология ARCUS демонстрирует превосходные возможности редактирования генов
Публикация подчеркивает способность нуклеаз ARCUS раскрывать полный спектр подходов к редактированию ДНК: от точечных изменений одной пары оснований и направленных делеций до сложных вставок и замены крупных сегментов геномной ДНК. Согласно исследованию, ARCUS может достигать эффективности редактирования от 60 до 90% в делящихся клетках и от 20 до 40% в неделящихся клетках.
«ARCUS продолжает демонстрировать возможности, выходящие за пределы существующих сегодня технологий редактирования генома», — отметил Джефф Смит, соучредитель и директор по исследованиям Precision BioSciences. Компактные размеры платформы и широкий спектр возможностей обеспечивают преимущества при лечении разнообразных заболеваний, включая те, что в настоящее время проходят проверку в рамках текущих клинических испытаний.
Исследование показывает, что 3'-нависающий конец, создаваемый нуклеазами ARCUS, имеет решающее значение для гомологично-опосредованной вставки гена как в делящихся, так и в неделящихся клетках, что отличает эту платформу от других систем редактирования генов.
Клинические применения показывают многообещающие ранние результаты
Компания Precision BioSciences использует платформу ARCUS в ряде клинических программ. Недавно компания сообщила о положительных результатах безопасности и эффективности на этапе 1 фазы исследования ELIMINATE-B, в рамках которого оценивался препарат PBGENE-HBV для лечения хронического гепатита B. Во всех пациентах наблюдалась значительная антивирусная активность с снижением уровня HBsAg на 47–69%.
Компания также продвигает PBGENE-DMD для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, который получил статус редкого педиатрического заболевания от FDA в июне 2025 года. В этой программе используются два взаимодополняющих нуклеазы ARCUS для удаления проблемных участков гена, что потенциально позволяет помочь более чем 60% пациентов с Дюшеном.
Директор по научным вопросам Кэсси Горсуч отметила широкие возможности платформы, подчеркнув, что портфель разработок демонстрирует уникальные свойства ARCUS по внедрению генов, элиминации генов и удалению больших участков ДНК для охвата самого широкого спектра заболеваний.
Комментариев нет:
Отправить комментарий